La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina un inhibidor oral de las enzimas IDH1 e IDH2 mutadas, destinado a pacientes con glioma difuso de bajo grado que ya fueron intervenidos quirúrgicamente. Se trata del Vorasidenib, el primer avance terapéutico para este tipo de tumor cerebral en dos décadas.
El glioma es el tumor maligno primario más común en el cerebro de los adultos. Los gliomas difusos con mutación en la enzima IDH representan la mayoría de los casos diagnosticados en menores de 50 años. Sin tratamiento, estos tumores crecen e infiltran el tejido cerebral sano. Hasta ahora, las opciones se limitaban a cirugía, radioterapia y quimioterapia, con una elevada carga de toxicidad.
Cómo actúa y para quién se indica
Vorasidenib está indicado para adultos y niños a partir de 12 años con astrocitoma u oligodendroglioma de grado 2 que presentan mutaciones en IDH1 o IDH2. Actúa bloqueando las enzimas mutadas responsables de producir sustancias que estimulan el crecimiento tumoral. Se administra en comprimidos diarios, lo que permite a los pacientes gestionar su enfermedad junto con un equipo médico especializado.
La aprobación de ANMAT se basó en los resultados del ensayo clínico INDIGO, que demostró una reducción del 61% en el riesgo de progresión de la enfermedad. La mediana de supervivencia libre de progresión fue de 27,7 meses con Vorasidenib, frente a 11,1 meses con placebo. Además, el tratamiento retrasó el crecimiento tumoral e incluso redujo su volumen, postergando la necesidad de radioterapia o quimioterapia y preservando la calidad de vida.
La opinión de un especialista
El neuro-oncólogo Elías Ortega Chahla, del Instituto Ángel H. Roffo (UBA) y miembro del Grupo Argentino de Investigación en Neuro-Oncología, destacó la importancia del diagnóstico preciso. “Es fundamental obtener el perfil molecular para evaluar la mutación de IDH y clasificar el glioma según las recomendaciones de la OMS. Saber el nombre y el apellido de la enfermedad ayuda al equipo multidisciplinario a planificar la mejor estrategia“, explicó.
Entre los síntomas más comunes del glioma, el especialista mencionó convulsiones, alteraciones en la función mental, dificultades en el habla, debilidad en extremidades, dolores de cabeza, náuseas y vómitos. “Son síntomas que deben investigarse con resonancia magnética”, señaló.
Cambio de paradigma
Chahla subrayó el impacto emocional del diagnóstico: “El glioma afecta con frecuencia a personas de 30 a 40 años, en una etapa crucial de sus vidas: muchos tienen hijos pequeños y están desarrollando su carrera profesional. Por eso, el diagnóstico resulta especialmente devastador“. Y concluyó: “La aparición de nuevos tratamientos dirigidos abre una puerta a la esperanza. Estamos ante un verdadero cambio de paradigma tras casi 25 años sin avances significativos”.
Con esta terapia, la Argentina se suma a los países que ofrecen una opción personalizada y menos tóxica para los pacientes con gliomas de bajo grado con mutación IDH, un avance que transforma el pronóstico de una enfermedad hasta ahora de difícil manejo.
