La Universidad Nacional de Buenos Aires (UBA) y el Hospital Garrahan trabajan en el desarrollo de nuevos medicamentos para pacientes con enfermedades poco frecuentes y avanzan en la planificación de la producción industrial de una emulsión oral en el laboratorio público de medicamentos de la provincia de Río Negro.
Se trata de formulaciones terapéuticas para el tratamiento de enfermedades poco frecuentes asociadas a la deficiencia de la Coenzima Q10, un antioxidante muy potente que el cuerpo produce de forma natural y se encuentra en todas las células de nuestro organismo.
Las iniciativas, a cargo del Hospital Garrahan y la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la Universidad de Buenos Aires (FFyB-UBA), están especialmente destinadas a pacientes pediátricos, para quienes existe una escasez de fármacos adecuados en tiempo y forma.
“Cuando se trata de una patología desatendida, la industria farmacéutica no la toma porque no es redituable desarrollar un medicamento que utilicen muy pocas personas. Resulta difícil investigar y publicar, pero si alguien no toma la posta, ¿quién lo hace?”, señaló a Télam Valeria Tripodi, una de las responsables del proyecto junto con los investigadores Fabián Buontempo y Silvia Lucangioli.
“Para esas familias es el 100%, no es uno cada 2.000. Es uno de tus hijos el que está afectado, es tu mundo”, agregó la investigadora independiente del Conicet y profesora titular de la cátedra de Química Analítica de la FFyB-UBA.
La deficiencia de la Coenzima Q10 ocasiona enfermedades neurodegenerativas que involucran pérdida de la memoria, degeneración motriz progresiva, dificultad en la deglución y diferentes grados de retraso mental.
Emulsión
El desarrollo más avanzado es una emulsión oral de Coenzima Q10, de aspecto similar a un jarabe, que ya se encuentra en la etapa de escalado para luego ser producida industrialmente en el laboratorio Productora Farmacéutica Rionegrina Sociedad del Estado (Profarse).
“En el Garrahan ya usamos la emulsión para los pacientes del hospital. La idea es que se pueda usar en todo el país”, indicó a Télam Fabián Buontempo, coordinador del Laboratorio de Farmacotecnia del Garrahan y profesor adjunto de Tecnología Farmacéutica en la FFyB-UBA.
El investigador estimó que “en el curso de este año” la emulsión estará aprobada técnicamente para comenzar con la producción a escala industrial.
Otro trabajos que aún están en fase de investigación son el desarrollo de minicomprimidos y el de una formulación para lactantes, que fue publicada el mes pasado en la prestigiosa revista científica International Journal of Pharmaceutics.
Coenzima Q10
La formulación consiste en una nanoemulsión de Coenzima Q10 de alta dosis adecuada para complementar la leche de fórmula infantil agregándole unas gotas y facilitar la administración individualizada del medicamento con la dosis precisa.
También ayuda a superar las dificultades para tragar y, a su vez, podría aumentar la adherencia y la eficacia del tratamiento.
La articulación entre el centro pediátrico y la universidad pública es posible a partir de la financiación del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación (MINCyT), a través de la Dirección Nacional de Proyectos Estratégicos (DNPE), en coordinación con el Fondo Argentino Sectorial (FONASERC) de la Agencia Nacional de Promoción de la Investigación, el Desarrollo Tecnológico y la Innovación (Agencia de I+D+i).
“Sumamos fuerzas, diagnosticamos y tratamos a los pacientes. Les damos una respuesta para que pueden tener una vida plena y desarrollarse”, concluyó Tripodi.
