Científicas del Conicet avanzan en una terapia experimental que logró revertir daño neuronal en modelos de Alzheimer. La investigación desarrolló una tecnología basada en microARNs y vectores virales que logró reducir la proteína Tau patológica y mejorar la memoria en modelos experimentales. El avance abre una nueva puerta para tratar enfermedades neurodegenerativas.
Un equipo de científicos del Conicet presentó avances en el desarrollo de una estrategia terapéutica innovadora para tratar enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer, la demencia frontotemporal y ciertas formas atípicas de parkinsonismo.
La investigación logró prevenir y revertir en modelos experimentales la acumulación de la proteína Tau patológica, una de las principales responsables del deterioro neuronal en este tipo de enfermedades. Los resultados fueron publicados en la revista científica Molecular Therapy Nucleic Acids, del grupo editorial Cell.
Un paso más cerca de una posible terapia
El estudio fue liderado por Elena Avale, investigadora del Conicet en el Instituto de Investigaciones en Ingeniería Genética y Biología Molecular (INGEBI).
Según explicó la científica, el nuevo trabajo permitió demostrar que la tecnología no solo puede prevenir la enfermedad, sino también actuar cuando el daño neuronal ya está presente.
“Demostramos que los microARNs que diseñamos también pueden ser efectivos cuando la tauopatía ya está instalada. No solo logramos prevenir la acumulación de Tau patológica, sino revertirla en animales que ya presentaban síntomas”, señaló Avale.
Experimento en animales
Los experimentos se realizaron en modelos de ratón que desarrollan una patología similar a las tauopatías humanas. Los animales recibieron el tratamiento cuando ya presentaban alteraciones en la memoria y en la actividad neuronal.
Mejora cognitiva y reducción de la proteína Tau
Seis meses después del tratamiento, los investigadores evalúan distintos indicadores neurológicos.
De acuerdo con Carolina Facal, becaria doctoral del Conicet y primera autora del estudio, los resultados fueron claros:
-mejora en las capacidades cognitivas
-normalización de la actividad eléctrica neuronal
-disminución de la proteína Tau patológica en las sinapsis
“En los ratones tratados observamos una mejora en tareas de memoria y una reducción significativa de la Tau anormal”, explicó.
Cómo funciona la nueva tecnología
La estrategia terapéutica combina microARNs artificiales —moléculas capaces de regular la expresión de genes— con vectores virales que permiten dirigir el tratamiento hacia regiones específicas del cerebro.
Los investigadores modificaron genéticamente un microARN natural para que silencie la producción de la proteína Tau, reduciendo así la formación de agregados tóxicos en las neuronas.
Además, el uso de vectores virales permite que el tratamiento actúe de forma localizada y sostenida en el tiempo, lo que podría reducir efectos secundarios.
“Es un enfoque de medicina de precisión: actuar directamente donde ocurre el problema y con una sola administración”, explicó Facal.
Qué son las tauopatías
Las tauopatías son enfermedades neurodegenerativas provocadas por la acumulación anormal de la proteína Tau en el cerebro.
En condiciones normales, esta proteína ayuda a estabilizar estructuras clave para la comunicación entre neuronas. Pero cuando su funcionamiento se altera, puede formar ovillos tóxicos que dañan las células nerviosas y afectan las funciones cognitivas.
Actualmente, los pacientes con estas enfermedades solo cuentan con tratamientos paliativos, ya que no existen terapias capaces de detener o revertir el daño neuronal.
Próximos pasos de la investigación
La tecnología desarrollada ya cuenta con una patente internacional presentada por el CONICET. Además, el equipo impulsa la creación de una empresa de base tecnológica para avanzar en los estudios preclínicos necesarios antes de probar la terapia en humanos.
Esta nueva etapa buscará evaluar:
-la seguridad a largo plazo
-la forma de administración más eficaz su desempeño en modelos experimentales más complejos
“Nuestro objetivo final es que esta estrategia pueda algún día beneficiar a pacientes que hoy no cuentan con tratamientos que modifiquen el curso de la enfermedad”, concluyó Avale.
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