La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó el ensayo clínico de un fármaco contra el dolor crónico. Fue formulada por Immunalgia Therapeutics, una start-up biotecnológica incubada en el Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (IIMT) de la Universidad Austral-CONICET y en el Instituto de Ciencia y Tecnología César Milstein.
Así, en noviembre se iniciarán las pruebas en voluntarios sanos -aprobada por ANMAT- y, de resultar exitosas, se solicitará el permiso para las pruebas en pacientes con Síndrome de Dolor Regional Complejo.
Dolor crónico
El dolor es un mecanismo de alerta, nos avisa que el cuerpo está sufriendo algún tipo de daño. Lo que para la mayoría de las personas suele ser temporal y se revierte una vez tratada la causa, para cerca del 30% de la población mundial se convierte en un dolor crónico, de intensidad moderada a severa, que empeora con el correr de los meses o la edad, afectando la vida familiar, social y laboral, y resultando incluso invalidante para una de cada tres personas.
Un grupo de 15 investigadores, integrado por biólogos, bioquímicos, técnicos y médicos del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (CONICET-Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral) y del Instituto de Ciencia y Tecnología César Milstein (CONICET-Fundación Cassará) diseñaron un nuevo fármaco para tratar el dolor crónico de origen neuropático e inflamatorio.
Immunalgia Therapeutics
Para llevar adelante este desarrollo crearon Immunalgia Therapeutics, una start-up biotecnológica a través de la cual aspiran a llevar al mercado esta tecnología disruptiva. El equipo, liderado por los Dres. Alejandro Montaner, Pablo Brumovsky, Marcelo Villar y el economista Gustavo Álvarez, logró identificar una secuencia de ADN (llamada IMT504) que al ser inyectada envía una alerta al sistema inmune para que el organismo elabore una respuesta analgésica y anti-inflamatoria para restaurar el daño.
“Cuando hay ADN suelto en el organismo (ya sea por el daño de una célula, ingreso de un virus, radiación, etc.) el sistema inmune está preparado para responder a esa agresión.
Lo que nosotros logramos, con esta secuencia sintética de ADN que patentamos, fue imitar esa señal de daño y potenciar la respuesta natural que cualquier paciente ya tiene programada en su organismo.
Es decir, son las células del propio paciente, y no el fármaco en sí, las encargadas de resolver el problema”, sostuvo Alejandro Montaner, director General y Project Manager de Immunalgia Therapeutics.
Etapa pre-clínica y clínica
El fármaco fue probado en modelos experimentales (fase pre-clínica) y demostró efectividad para tratar el dolor crónico de origen neuropático e inflamatorio.
El dolor neuropático, con ejemplos comunes como la ciática o el dolor post-amputación, es causado por la lesión directa del sistema nervioso central o periférico, manifestándose además con sensaciones de ardor, quemazón, picor y/o descargas eléctricas. Se trata de un dolor muy difícil de tratar, que afecta al 10% de la población mundial.
“Los analgésicos generales (opioides, anti-inflamatorios no-esteroideos) y varios fármacos originalmente diseñados para tratar enfermedades como la epilepsia (por ejemplo, gabapentina) o la depresión (antidepresivos tricíclicos), son de uso limitado y no quedan exentos de efectos adversos que con frecuencia conllevan al abandono del tratamiento.
Directo al dolor
Nuestra droga, en cambio, actúa directamente sobre mecanismos vinculados al dolor y presenta un perfil de alta seguridad en experimentación pre-clínica”, sostuvo el Dr. Pablo Brumovsky, director Científico de Immunalgia Therapeutics.
“En el caso del dolor inflamatorio (como la artrosis, artritis y lumbalgia, etc.) si bien existen anti-inflamatorios en el mercado, su efectividad es acotada en el tiempo y su uso prolongado puede generar efectos adversos como úlceras gástricas”, sostuvo el Dr. Marcelo Villar.
Ensayos pre clínicos
En ambos casos, los ensayos pre-clínicos mostraron que inclusive una sola dosis de IMT504 genera un efecto analgésico de entre 35 y 42 días de duración. La etapa siguiente, que ya fue aprobada por ANMAT, es probar la seguridad del fármaco en voluntarios sanos, un proceso que se iniciará durante el mes de noviembre y demandará 6 meses.
“Lo que se evalúa en esta etapa es cuál es la dosis más alta que se puede administrar sin causar efectos adversos severos, y cuál es la farmacocinética y biodistribución de la molécula”, destacó Brumovsky.
“De acuerdo a las estimaciones del mercado, se calcula que de cada 10.000 proyectos concebidos en el laboratorio, sólo 10 llegan a esta etapa Clínica (Fase 1), donde estamos hoy. Y de estos 10, sólo uno llega al mercado”, detalló Montaner, demostrando el logro alcanzado con este desarrollo.
La caracterización del nuevo fármaco “demandó una inversión aproximada de 500 mil dólares en la fase inicial y pre-clínica, a la que se le sumarán 350 mil dólares adicionales de distintas fuentes públicas y privadas para el testeo clínico”, sostuvo el Lic. Alvarez.
La meta: aliviar el dolor
Cuando se obtengan los resultados de la Fase 1, Immunalgia Therapeutics solicitará la autorización de ANMAT para avanzar con las pruebas en pacientes con dolor.
La patología elegida será el Síndrome de Dolor Regional Complejo, una enfermedad huérfana de tratamiento que afecta los miembros superiores o inferiores y suele aparecer después de una lesión traumática o de intervenciones quirúrgicas electivas, aunque también puede originarse sin causa aparente. Se la conoce también como alodistrofia, causalgia o distrofia simpática refleja.
“El dolor que sufren estos pacientes se asemeja al dolor de la mujer durante el parto y es altamente incapacitante. Por su parte, la terapéutica disponible para estos pacientes suele ser compleja, multifactorial (fármacos, abordajes intervencionistas, kinesiología), y de difícil pronóstico”, destacó Brumovsky.
Fase 2
Si los estudios clínicos de Fase 2 demuestran la seguridad y efectividad del nuevo fármaco, se convertiría en el primer desarrollo realizado integralmente en el país para brindar tratamiento al Síndrome de Dolor Regional Complejo.
En función de los tiempos que demanda la etapa clínica y las aprobaciones de las autoridades regulatorias, desde Immunalgia Therapeutics estiman que el fármaco podría estar disponible en el mercado en 4 años aproximadamente.
“Este desarrollo es un ejemplo de potenciación de capacidades porque involucra a dos Institutos de Investigación: uno asociado a un laboratorio farmacéutico (Cassará) y otro ligado a la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral que conforma, junto al Hospital Universitario Austral, el Centro Académico de Salud.
“Esta sinergia permite integrar, por un lado, el desarrollo farmacéutico, los aspectos regulatorios, la producción bajo normas de calidad, etc.; y, por el otro, las necesidades terapéuticas y los aspectos médico-científicos”, sostuvo Montaner. “Más aún, resalta el valor de la evidencia científica como base de sustentación para proyectos de impacto en un área de la salud críticamente necesitada como lo es el tratamiento del dolor crónico”, agregó el Dr. Brumovsky.
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